В России начали исследовать препарат, способный вылечить редкую болезнь
В рамках исследования будет оценена переносимость, безопасность и эффективность данного лекарственного средства.
Русская компания «ГЕНЕРИУМ» получила одобрение на проведение клинических испытаний инновационного генотерапевтического средства GNR-097, предназначенного для терапии прогрессирующей мышечной дистрофии Дюшенна.
Миодистрофия Дюшенна — серьезное, стремительно развивающееся заболевание, поражающее преимущественно лиц мужского пола. Эта наследственная патология обусловлена мутацией в гене DMD, вызывающей необратимое повреждение мышечных волокон. Болезнь характеризуется нарастающей слабостью и атрофией мускулатуры, что приводит к нарушениям в работе сердечно-сосудистой, дыхательной и костно-мышечной систем. В среднем, к 11 годам пациенты утрачивают способность самостоятельно передвигаться.
Клиническое исследование предполагает однократное внутривенное введение препарата мальчикам в возрасте четырех-девяти лет с МДД. В рамках исследования будет оценена переносимость, безопасность и эффективность данного лекарственного средства.
Испытание новейшего препарата носит международный характер и будет проводиться в России и Беларуси. В России исследование пройдет в пяти медицинских центрах, включая ведущие педиатрические учреждения. В Республике Беларусь клиническая база представлена республиканским научно-практическим центром «Мать и дитя».
Уважаемые читатели «Царьграда»!
Присоединяйтесь к нам в соцсетях ВКонтакте, Одноклассники, Telegram.
Подписывайтесь на наш канал в Дзене. Там все самое интересное.
Если вам есть чем поделиться с нами, присылайте свои наблюдения, вопросы, новости на электронную почту kuzbas@tsargrad.tv